MALATTIE RARE AL MUSCATELLO, UNA TERAPIA INNOVATIVA PER L’HHT
Attuata, per la prima volta in Sicilia, una terapia innovativa nella cura della sindrome di Rendu-Osler-Weber, dai medici del reparto di ematologia dell’ospedale Muscatello di Augusta, diretto dal dott. Michele Floridia.
A beneficiarne è stata una paziente messinese a cui è stato somministrato il Bevacizumab, farmaco già impiegato per la cura di alcune malattie tumorali, appartenente alla classe degli anticorpi monoclonali. I medici, al termine di un periodo di osservazione, hanno registrato risultati sorprendenti nella riduzione dei disturbi causati da questa rara malattia genetica ereditaria, responsabile di una malformazione vascolare. il cui principale sintomo è l’epistassi, ovvero la perdita di sangue dal naso, ma anche la dilatazione o addirittura la rottura di vasi sanguigni sottocutanei che dal volto si estendono alle varie parti del corpo. Nei casi più gravi si possono manifestare significativi sanguinamenti negli apparati digestivo e urinario, nonché al cervello, fegato, polmoni e midollo spinale, con comparsa di emorragie in queste sedi tali da richiedere frequenti trasfusioni di sangue.
La sindrome di Rendu-Osler-Weber, dal nome dei tre scienziati che ne individuarono l’origine, è nota, in termine clinico, come teleangectasia emorragica ereditaria (acronimo HHT).
L’impiego off-label del medicinale, ovverosia fuori etichetta, per impieghi cioè diversi da quello per il quale era stato autorizzato, è stato effettuato in sinergia con l’unità di gastroenterologia di Crema, centro di riferimento nazionale, nel rispetto delle modalità operative previste dal decreto regionale che ne regolamenta l’utilizzo in assenza di una valida alternativa terapeutica.
“L’ospedale Muscatello di Augusta – dichiara il direttore del reparto di Ematologia Michele Floridia – conferma ancora una volta la propria unicità nel panorama sanitario regionale grazie alla sensibilità e all’impegno manifestati dal direttore generale dell’ASP di Siracusa Alessandro Caltagirone e dal direttore sanitario Salvatore Madonia. Diversi studi – prosegue Floridia – hanno dimostrato la capacità del Bevacizumab di ridurre l’incidenza del sanguinamento nasale e gastrointestinale. Sulla paziente trattata lo scorso mese di dicembre, al momento, gli episodi emorragici sono drasticamente diminuiti e, conseguentemente, il ricorso al supporto trasfusionale”.